María García Bravo

¿Quién soy?

Doctora en Bioquímica y Biología por la Universidad Complutense de Madrid desde 2007.
Investigadora senior de la División de Tecnología Celular de la Unidad de Innovación Biomédica.

Mi trabajo consiste en...

aplicar las tecnologías de ingeniería genética en el campo de la biomedicina con el objetivo de desarrollar terapias para pacientes con enfermedades genéticas raras para las que aún no existen tratamientos curativos. En concreto, los pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias portan mutaciones en genes implicados en distintas rutas metabólicas. Cuando introducimos en las células del paciente una copia correcta del gen que está mutado, se recupera la función deficiente y se revierte parcial o totalmente la patología. En esto consiste la terapia génica tanto de adición como de edición.

Aspectos que me gustaría destacar

Para desarrollar estas terapias, en la División de Tecnología Celular trabajamos para establecer modelos de estas enfermedades, en ratón y celulares, en los que poder ensayar las distintas versiones desarrolladas de herramientas de modificación genética para restablecer las funciones enzimáticas deficientes en pacientes con enfermedades raras metabólicas de base genética. También caracterizamos la contribución a la mejoría de los fenotipos patológicos de las células modificadas genéticamente ex vivo una vez trasplantadas o de las células modificadas directamente in vivo en los modelos de ratón. Otra parte importante de nuestro trabajo es realizar los estudios pre-clínicos que demuestran la eficacia y seguridad de las plataformas de terapia génica desarrolladas y que son necesarios antes de su traslación a la clínica conforme a las recomendaciones de las agencias reguladoras de los productos medicinales de terapias avanzadas.